目录
第一章绪论：临床研究设计概述
第二章真实世界研究
第一节实用性随机对照试验
案例：短期和长期储血对输血后死亡率的影响
研究设计解读
第二节注册登记类研究
案例：造血干细胞移植治疗慢性肉芽肿性疾病的注册登记类研究
研究设计解读
第三章队列研究
第一节前瞻性队列
案例：结外NK/T细胞淋巴瘤患者的生存结局
研究设计解读
案例：意义未名的单克隆丙种球蛋白病的长期随访
研究设计解读
第二节回顾性队列
案例：伴有骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病的Shwachman-
Diamond综合征患者的临床特征与结局
研究设计解读
案例：小儿造血干细胞移植中抗胸腺细胞球蛋白暴露与CD4+
免疫重建的关联
研究设计解读
第四章病例-对照研究
第一节常规病例-对照研究
案例：Ph（-）骨髓增殖性肿瘤患者动脉血栓形成对继发癌症的
预测作用
研究设计解读
案例：肯尼亚儿童镰状细胞贫血与菌血症关联性的病例-对照研究
研究设计解读
第二节巢式病例-对照研究
案例：线粒体DNA拷贝数与B细胞淋巴瘤发生风险的巢式病例-
对照研究
研究设计解读
第五章描述性研究
第一节横断面研究
案例：英国与乌干达单克隆B淋巴细胞增多症的患病率和临床表型比较
研究设计解读
第二节生态学研究
案例：皮肤活检率和黑色素瘤发生率相关性的生态学研究
研究设计解读
第六章探索性临床试验
第一节3+3剂量递增设计
案例：阿扎胞苷联合来那度胺治疗高危骨髓增生异常综合征和
急性髓系白血病
研究设计解读
第二节Rolling six设计
案例：VTd方案联合Panobinostat治疗复发性多发性骨髓瘤
研究设计解读
第三节一般剂量递增设计
案例：AAV5-Factor Ⅷ 基因治疗技术治疗重度血友病A
研究设计解读
第四节单组目标值设计
案例：伊布替尼联合Venetoclax治疗套细胞淋巴瘤
研究设计解读
第五节单组二阶段设计
案例：维布妥昔单抗联合苯达莫司汀治疗复发难治性霍奇金淋巴瘤
研究设计解读
第六节单组三阶段设计
案例：伊布替尼联合Venetoclax用于慢性淋巴细胞白血病一线治疗
研究设计解读
第七章确证性临床试验
第一节等效性试验
案例：GP2013与利妥昔单抗治疗初治晚期滤泡性淋巴瘤的疗效比较
研究设计解读
第二节非劣效性试验
案例：去铁酮与地拉罗司治疗儿童输血依赖型血红蛋白病
研究设计解读
第三节优效性试验
案例：索拉菲尼预防FLT3-ITD（+）急性髓系白血病异基因造血
干细胞移植后复发
案例：伊布替尼或化学免疫疗法治疗慢性淋巴细胞白血病
研究设计解读
第八章期中分析与适应性设计
第一节期中分析
案例：初诊多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植与VMP强化方案的
疗效比较，以及联合或不联合VRd巩固方案和来那度胺
维持治疗的疗效比较
研究设计解读
案例：艾曲泊帕治疗慢性免疫性血小板减少症
研究设计解读
第二节适应性设计
案例：地西他滨5天和10天方案治疗初诊老年急性髓系白血病
研究设计解读
附表1Simon二阶段设计样本量
附表2Ensign三阶段设计样本量
附录1观察性研究STROBE声明清单
STROBE流程图
STROBE Flow Diagram
附录2随机试验CONSORT 2010声明清单
CONSORT 2010流程图
CONSORT 2010 Flow Diagram
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