临床试验设计与统计分析（第2版）

第一章 绪论/ 1
第一节 临床试验的概念与意义/ 1
第二节 临床试验的发展历史/ 2
一、 对照研究起源/ 2
二、 盲法实施/ 2
三、 随机化分组/ 3
四、 安慰剂使用/ 3
五、 多中心试验/ 3
六、 伦理问题/ 4
七、 管理制度/ 4
第三节 临床试验的分类/ 6
一、 按研究目的分类/ 6
二、 按研发阶段分类/ 7
第二章 药物临床试验质量管理规范/ / 10
第一节 GCP 的产生和发展/ / 10
第二节 我国GCP 的发展历程/ / 12
一、 药物GCP/ / 12
二、 医疗器械GCP/ / 13
第三节 我国2020 版药物GCP 的主要特点和内容/ 14
一、 我国2020 版药物GCP 的特点/ 14
二、 我国2020 版药物GCP 中数据管理与统计分析相关内容/ 16
三、 我国2020 版药物GCP 与ICH GCP 的区别/ / 18
第三章 临床试验设计类型/ 20
第一节 平行组设计/ 20
第二节 配对设计/ 21
第三节 交叉设计/ 21
第四节 析因设计/ 22
第四章 临床试验的比较类型/ 25
第一节 优效性试验/ 25
一、 优效性试验的概念/ 25
二、 两样本率比较的优效性试验/ 26
三、 两样本均数比较的优效性试验/ 26
第二节 等效性试验/ 28
一、 等效性试验的概念/ 28
二、 两样本率比较的等效性试验/ 29
三、 两样本均数比较的等效性试验/ 29
第三节 非劣效性试验/ 30
一、 非劣效性试验的概念/ 30
二、 两样本率比较的非劣效性试验/ 31
三、 两样本均数比较的非劣效性试验/ 31
第五章 随机化方法/ / 33
第一节 随机化的必要性/ 33
第二节 随机分配的注意事项/ 34
一、 受试者的代表性/ 34
二、 受试者的入选和排除标准/ 34
三、 知情同意获得时间/ 34
四、 随机化的时间/ 34
五、 随机分配表的准备/ 35
六、 随机分配表的编写/ 35
第三节 固定随机化方法/ 35
一、 简单随机化/ 35
二、 区组随机化/ 37
三、 分层随机化/ 39
第四节 适应性随机化/ 41
一、 协变量适应性随机化/ 41
二、 应答适应性随机化/ 42
第五节 中央随机化系统/ 42
第六章 对照与盲法/ / 44
第一节 对照/ 44
一、 设立对照的意义/ 44
二、 设立对照的要求/ 45
三、 常见的对照类型/ 45
第二节 盲法/ 48
一、 盲法的意义/ 48
二、 盲法的实施/ 49
三、 盲法实施考虑的问题/ 51
第七章 样本量估计/ / 53
第一节 样本量估计的要素/ 53
一、 研究目的与试验设计/ 53
二、 主要指标/ 53
三、 效应量/ 54
四、 统计特征/ 54
五、 样本量的调整/ 55